Gepotidacin Là Gì? Thuốc Kháng Sinh Mới Được FDA Phê Duyệt Năm 2025

Trong bối cảnh kháng kháng sinh đang leo thang trên toàn cầu, việc phát triển một loại thuốc mới thực sự hiệu quả là điều cực kỳ hiếm hoi. Sau gần ba thập kỷ, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chính thức phê duyệt Gepotidacin – kháng sinh đường uống “first-in-class” đầu tiên với cơ chế hoàn toàn mới, đánh dấu một bước ngoặt mang tính lịch sử trong cuộc chiến chống vi khuẩn kháng thuốc.

Không chỉ là một loại thuốc mới, Gepotidacin còn là biểu tượng cho nỗ lực toàn cầu nhằm phục hồi “vũ khí” kháng sinh đã mất dần sức mạnh suốt nhiều năm qua. Thuốc được kỳ vọng sẽ mang lại hy vọng mới cho hàng triệu người mắc nhiễm trùng đường tiểu (UTI) – căn bệnh phổ biến nhưng ngày càng khó điều trị do tình trạng kháng thuốc lan rộng.

Vậy Gepotidacin là gì, vì sao lại được gọi là “first-in-class”, và điều gì khiến FDA phải đặc biệt phê duyệt trong năm 2025? Hãy cùng tìm hiểu chi tiết trong bài viết dưới đây.

Thuốc Blujepa của GSK chứa hoạt chất kháng sinh thế hệ mới Gepotidacin.

1. Gepotidacin là gì?

Gepotidacin là kháng sinh đường uống thế hệ mới do hãng GSK (GlaxoSmithKline) phát triển, được FDA phê duyệt vào tháng 3 năm 2025 để điều trị nhiễm trùng đường tiểu không biến chứng (uncomplicated UTI) ở phụ nữ và thanh thiếu niên từ 12 tuổi trở lên.

Điểm khiến Gepotidacin trở nên đặc biệt nằm ở việc nó là “first-in-class antibiotic” – tức là thuốc đầu tiên trong nhóm có cơ chế tác dụng hoàn toàn mới. Khác với các kháng sinh fluoroquinolone đã quen thuộc, Gepotidacin tấn công vi khuẩn bằng cách ức chế đồng thời hai enzyme thiết yếu – DNA gyrase và topoisomerase IV, nhưng tại vị trí gắn kết độc đáo, khiến vi khuẩn gần như không thể phát triển đột biến kháng thuốc.

Theo FDA, đây là kháng sinh đầu tiên trong gần 30 năm được chấp thuận cho nhóm bệnh lý này – một cột mốc lớn trong nỗ lực phục hồi sức mạnh của y học trước làn sóng kháng thuốc. Gepotidacin được kỳ vọng sẽ trở thành lựa chọn an toàn, hiệu quả và tiên phong trong điều trị các ca nhiễm trùng đường tiểu kháng thuốc, vốn là “ác mộng” của nhiều bác sĩ lâm sàng hiện nay.

2. Cơ chế tác dụng

Thuộc nhóm triazaacenaphthylene, Gepotidacin hoạt động bằng cơ chế kép chưa từng có:

• Ức chế DNA gyrase (topoisomerase II) và topoisomerase IV, hai enzyme cần thiết để vi khuẩn tháo xoắn, sao chép và phân chia DNA.

• Liên kết ở vị trí khác biệt hoàn toàn so với fluoroquinolone, giúp duy trì hiệu quả ngay cả với các chủng vi khuẩn đã kháng thuốc cũ.

💡 Tóm lại: Gepotidacin là “cánh cửa mới” của kỷ nguyên kháng sinh thế hệ mới – vừa hiệu quả, vừa có cơ chế chống kháng thuốc thông minh, mở ra hy vọng cho những bệnh nhân đã thất bại với các phương pháp điều trị truyền thống.

Cơ chế hoạt động của Gepotidacin

3. Chỉ định và phạm vi sử dụng

3.1 Chỉ định đã được phê duyệt

Tại Hoa Kỳ, gepotidacin (Blujepa) được chấp thuận cho:

• Phụ nữ trưởng thành và bệnh nhi ≥12 tuổi, cân ≥40 kg, mắc nhiễm trùng đường tiết niệu không biến chứng (uncomplicated urinary tract infections, uUTI).

• Nhiễm khuẩn do các vi sinh vật nhạy cảm: Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, Citrobacter freundii complex, Staphylococcus saprophyticus, và Enterococcus faecalis.

3.2 Các nghiên cứu mở rộng và khả năng sử dụng

• Gepotidacin cũng đang được nghiên cứu trong điều trị Gonorrhoea (lậu chủng không biến chứng) — đang trong giai đoạn xem xét ưu tiên cấp phép bởi U.S. Food and Drug Administration (FDA).

• Tuy nhiên, tại thời điểm hiện tại, chỉ định cho lậu chưa được phê duyệt rộng rãi.

3.3.  Lưu ý về phạm vi sử dụng

• Chỉ dùng khi có nghi ngờ cao nhiễm khuẩn do vi khuẩn và xác định hoặc rất có khả năng nhạy với vi khuẩn nhạy cảm — nhằm tránh phát triển kháng thuốc.

• Chưa được phê duyệt cho nhiễm trùng đường tiết niệu phức tạp (complicated UTI) hoặc các đối tượng khác như nam giới, phụ nữ mang thai, cho con bú — cần xem xét dữ liệu thêm.

4. Liều dùng và cách dùng

• Liều khuyến cáo: 1 500 mg (2 viên 750 mg) uống hai lần/ngày (khoảng cách ~12 giờ) trong 5 ngày.

• Nên uống sau bữa ăn để giảm nguy cơ tác dụng không mong muốn đường tiêu hóa.

• Dạng bào chế: viên nén film-coated 750 mg.

• Trong các trường hợp suy thận nặng hoặc suy gan nặng có thể cần điều chỉnh hoặc thận trọng — dữ liệu còn hạn chế.

Liều dùng có thể được bác sĩ điều chỉnh tùy theo tình trạng của người bệnh.

5. Tác dụng phụ và cảnh báo

5.1 Tác dụng phụ thường gặp

• Tiêu chảy, buồn nôn, đau bụng, đầy hơi, đau đầu, chóng mặt, nôn.

• Trong nghiên cứu lớn (EAGLE-2, EAGLE-3) tỉ lệ tiêu chảy khoảng 14–18% với gepotidacin so với 3–4% với nitrofurantoin.

5.2 Cảnh báo đặc biệt

• Kéo dài khoảng QTc: Gepotidacin có thể làm kéo dài khoảng QT trên điện tâm đồ, nên thận trọng với bệnh nhân có bệnh tim, sử dụng thuốc kéo dài QT hoặc có rối loạn điện giải.

• Tương tác cholinesterase/ tác dụng anticholinesterase: Gepotidacin có khả năng ức chế acetylcholinesterase, nên cần thận trọng khi phối hợp với các thuốc hoặc tình trạng có tác dụng cholinergic mạnh.

• Nguy cơ nhiễm Clostridioides difficile: như nhiều kháng sinh khác.

• Kháng thuốc: Mặc dù cơ chế khác nhưng vẫn có nguy cơ kháng thuốc nếu sử dụng không đúng cách — chú ý sử dụng khi thật cần thiết.

6. Tương tác thuốc và thận trọng

• Vì gepotidacin được chuyển hóa chủ yếu qua CYP3A4 và có bài tiết thận – nên các thuốc ức chế mạnh CYP3A4 có thể làm tăng nồng độ gepotidacin, và các thuốc cảm ứng có thể giảm nồng độ.

• Do khả năng kéo dài QTc, cần tránh phối hợp với các thuốc kéo dài QT hoặc có nguy cơ rối loạn điện giải (như thuốc lợi tiểu mạnh, điều trị rối loạn tim).

• Thận trọng với bệnh nhân suy thận nặng hoặc suy gan nặng vì dữ liệu còn hạn chế.

Việc sử dụng vẫn cần tuân thủ chỉ định và giám sát chặt chẽ của bác sĩ để đảm bảo hiệu quả và hạn chế rủi ro

7. Hiệu quả lâm sàng

• Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III (EAGLE-2 và EAGLE-3), gepotidacin đã đạt được mục tiêu là không kém hơn (non-inferior) so với nitrofurantoin, và trong một thử nghiệm đã cho kết quả vượt trội (superior) – ví dụ: tỉ lệ thành công điều trị 58% với gepotidacin so với 44% với nitrofurantoin ở EAGLE-3.

• Theo bài viết tổng quan: Gepotidacin cho hiệu quả tốt trong uUTI ở phụ nữ ≥12 tuổi, kể cả đối với các chủng vi khuẩn kháng thuốc.

• Nhờ cơ chế khác biệt, gefpotidacin có tiềm năng lớn trong bối cảnh kháng kháng sinh ngày càng tăng.

8. Ưu điểm nổi bật và giới hạn

8.1 Ưu điểm

• Cơ chế tác dụng độc đáo, khác với kháng sinh cổ điển → giảm khả năng kháng chéo với các nhóm kháng sinh hiện có.

• Dạng uống, thời gian điều trị ngắn (5 ngày) → thuận tiện cho bệnh nhân.

• Phê duyệt lần đầu cho uUTI sau một thời gian dài (gần 30 năm) không có kháng sinh mới cho chỉ định này.

8.2 Giới hạn

• Chỉ định hiện tại giới hạn (phụ nữ, ≥12 tuổi, ≥40 kg, uUTI) → chưa mở rộng cho nam, trẻ nhỏ, hoặc nhiễm trùng đường tiết niệu phức tạp.

• Giá thành có thể cao hơn kháng sinh generic thông dụng.

• Dữ liệu thực hành lâu dài và ở các nhóm đặc biệt (ví dụ: suy thận, gan, phụ nữ mang thai) còn hạn chế.

• Cần bảo vệ bằng cách sử dụng thận trọng để tránh tạo kháng thuốc mới.

Dù cơ chế mới giúp giảm nguy cơ kháng thuốc, nhưng việc sử dụng rộng rãi không kiểm soát vẫn có thể dẫn đến hình thành chủng vi khuẩn kháng Gepotidacin.

9. Ứng dụng thực hành tại Việt Nam và lưu ý khi sử dụng

Mặc dù gepotidacin đã được phê duyệt tại Mỹ, nhưng tại Việt Nam hoặc các quốc gia Đông Nam Á việc lưu hành có thể chưa phổ biến hoặc chưa được cấp phép. Dưới đây là một số lưu ý khi sử dụng trong thực hành lâm sàng:

• Trước khi kê đơn, cần xác định vi sinh vật gây bệnh và đánh giá độ nhạy cảm nếu có khả năng, đặc biệt ở bệnh nhân có tiền sử sử dụng kháng sinh nhiều lần hoặc có nhiễm trùng tái phát nhiều lần.

• Đảm bảo chỉ dùng gepotidacin khi kháng sinh khác không phù hợp hoặc vi khuẩn kháng nhiều thuốc — tuân thủ nguyên tắc “chỉ sử dụng khi thật cần thiết” để giảm nguy cơ kháng thuốc.

• Kiểm tra tiền sử bệnh tim mạch, loạn nhịp, uống thuốc kéo dài QT hoặc rối loạn điện giải. Nếu có, cân nhắc lựa chọn khác.

• Hướng dẫn bệnh nhân uống sau bữa ăn để giảm tác dụng phụ tiêu hóa.

• Theo dõi tác dụng phụ như tiêu chảy, buồn nôn, chóng mặt; nếu tiêu chảy kéo dài cần nghĩ tới nhiễm C. difficile.

• Thận trọng ở bệnh nhân suy thận hoặc suy gan — nếu có, cần tham khảo ý kiến chuyên gia hoặc chọn kháng sinh khác.

• Giá thành và khả năng bảo hiểm y tế tại VN có thể ảnh hưởng tới quyết định sử dụng – cần cân nhắc chi phí-lợi ích với bệnh nhân.

10. Câu hỏi thường gặp

10.1. Gepotidacin có thể được dùng để điều trị các bệnh nhiễm trùng khác ngoài đường tiết niệu không?

Hiện nay, Gepotidacin đang được nghiên cứu để điều trị bệnh lậu và một số nhiễm trùng da, nhưng chưa được phê duyệt chính thức cho các chỉ định này. Việc sử dụng ngoài chỉ định cần có chỉ định của bác sĩ chuyên khoa.

10.2. Gepotidacin có thể gây ảnh hưởng đến khả năng lái xe hay vận hành máy móc không?

Thuốc có thể gây chóng mặt hoặc đau đầu nhẹ ở một số người, do đó nên thận trọng khi lái xe hoặc vận hành máy móc sau khi uống thuốc, đặc biệt trong những ngày đầu điều trị.

10.3. Nếu quên một liều Gepotidacin thì nên xử lý như thế nào?

Nếu quên một liều, hãy uống ngay khi nhớ ra. Tuy nhiên, nếu gần đến thời điểm uống liều kế tiếp thì bỏ qua liều đã quên, không uống gấp đôi để bù.

10.4. Gepotidacin có thể tương tác với thực phẩm hoặc đồ uống nào không?

Không có tương tác nghiêm trọng với thực phẩm, nhưng nên tránh uống cùng rượu bia hoặc các loại nước ép có tính acid cao (như nước bưởi, nước cam chua) để hạn chế kích ứng dạ dày và giảm nguy cơ tương tác chuyển hóa thuốc.

10.5. Thuốc Gepotidacin có thể được bảo quản như thế nào để đảm bảo hiệu quả?

Thuốc nên được bảo quản ở nhiệt độ phòng (20–25°C), tránh ẩm và ánh sáng trực tiếp. Không để thuốc trong phòng tắm hoặc tủ lạnh, và cần giữ xa tầm tay trẻ em.

Kết luận

Gepotidacin – thuốc uống đầu tiên trong hơn 30 năm thuộc nhóm “first-in-class” cho uUTI, mở ra giải pháp mới trong cuộc chiến chống kháng kháng sinh. Với cơ chế độc đáo, hiệu quả lâm sàng tốt và thuận tiện cho người bệnh, diện chỉ định tuy còn hạn chế nhưng tiềm năng mở rộng rất lớn.

Tuy nhiên, như mọi kháng sinh mới, việc sử dụng gepotidacin cần thận trọng, chỉ định đúng – đúng đối tượng, đúng liều, đúng thời gian – để đảm bảo cả hiệu quả điều trị và bảo vệ lâu dài cho khả năng điều trị trong tương lai.