Erdafitinib Là Gì? Công Dụng, Chỉ Định Và Những Lưu Ý Quan Trọng Khi Sử Dụng

Trong những năm gần đây, liệu pháp điều trị ung thư nhắm trúng đích đã mở ra bước ngoặt lớn trong y học hiện đại, đặc biệt với các bệnh ung thư có đột biến gen đặc hiệu. Một trong những thuốc tiêu biểu thuộc nhóm này là Erdafitinib – thuốc được sử dụng trong điều trị ung thư biểu mô đường tiết niệu có đột biến FGFR. Tuy không phải là thuốc phổ biến đại trà, Erdafitinib lại đóng vai trò rất quan trọng với nhóm bệnh nhân ung thư tiến triển, không còn đáp ứng với hóa trị truyền thống. Vậy Erdafitinib là gì, có công dụng ra sao, được chỉ định trong trường hợp nào và cần lưu ý gì khi sử dụng? Bài viết dưới đây sẽ giúp bạn hiểu rõ một cách đầy đủ, chính xác và dễ hiểu nhất.

Cấu trúc hóa học của Erdafitinib

1. Erdafitinib là gì?

Erdafitinib là một thuốc điều trị ung thư nhắm trúng đích, thuộc nhóm chất ức chế tyrosine kinase của thụ thể FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor).

• Tên hoạt chất: Erdafitinib

• Nhóm thuốc: Thuốc điều trị ung thư – nhắm trúng đích

• Cơ chế chính: Ức chế hoạt động của các thụ thể FGFR bị đột biến

Thuốc được phát triển nhằm điều trị các loại ung thư có đột biến hoặc tái sắp xếp gen FGFR2/FGFR3, đặc biệt là ung thư biểu mô đường tiết niệu (urothelial carcinoma) giai đoạn tiến triển hoặc di căn.

2. Cơ chế tác dụng của Erdafitinib

2.1. FGFR là gì và vì sao lại quan trọng?

FGFR (Fibroblast Growth Factor Receptor) là một nhóm thụ thể tyrosine kinase tham gia vào:

• Tăng sinh tế bào

• Biệt hóa tế bào

• Hình thành mạch máu

• Sửa chữa mô

Khi gen FGFR bị đột biến hoặc hoạt hóa quá mức, tế bào ung thư sẽ:

• Phát triển nhanh

• Tránh né quá trình chết tế bào tự nhiên

• Tăng khả năng xâm lấn và di căn

2.2. Erdafitinib hoạt động như thế nào?

Erdafitinib:

• Gắn trực tiếp vào vùng tyrosine kinase của FGFR

• Ngăn chặn tín hiệu tăng sinh bất thường

• Làm chậm hoặc ức chế sự phát triển của tế bào ung thư

👉 Đây chính là cơ chế nhắm trúng đích, giúp thuốc tác động chọn lọc vào tế bào ung thư mang đột biến, giảm ảnh hưởng lên tế bào lành so với hóa trị cổ điển.

Cơ chế tác dụng của thuốc Erdafitinib

3. Công dụng của Erdafitinib

Vậy thuốc Erdafitinib dùng để làm gì? Công dụng chính của Erdafitinib là:

• Điều trị ung thư biểu mô đường tiết niệu (bàng quang, niệu quản, bể thận)

• Áp dụng cho bệnh nhân ung thư tiến triển, tái phát hoặc di căn

• Chỉ dùng khi xác định có đột biến hoặc tái sắp xếp gen FGFR2 hoặc FGFR3

Ngoài ra, Erdafitinib đang được nghiên cứu mở rộng trong:

• Một số ung thư phổi

• Ung thư gan

• Ung thư đường mật

(Các chỉ định này vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng và chưa được phê duyệt rộng rãi.)

4. Chỉ định sử dụng Erdafitinib

Đối tượng được chỉ định:

Erdafitinib được chỉ định cho bệnh nhân:

• Ung thư biểu mô đường tiết niệu giai đoạn tiến triển hoặc di căn

• Đã thất bại hoặc không dung nạp với hóa trị chứa platinum

• Có kết quả xét nghiệm di truyền xác nhận đột biến FGFR

⚠️ Lưu ý quan trọng: Không phải tất cả bệnh nhân ung thư bàng quang đều dùng được Erdafitinib. Thuốc chỉ có hiệu quả khi có đột biến FGFR phù hợp.

Erdafitinib chỉ được sử dụng cho bệnh nhân ung thư đường tiết niệu khi khối u có đột biến gen FGFR phù hợp, được xác định bằng xét nghiệm di truyền

5. Liều dùng và cách sử dụng Erdafitinib

5.1. Liều dùng thông thường

• Liều khởi đầu: 8 mg/ngày, uống 1 lần/ngày

• Có thể điều chỉnh lên 9 mg/ngày nếu:

  • Nồng độ phosphate trong máu cho phép

  • Bệnh nhân dung nạp tốt

5.2. Cách dùng

• Uống nguyên viên với nước

• Có thể uống cùng hoặc không cùng bữa ăn

• Uống vào cùng một thời điểm mỗi ngày

👉 Không tự ý tăng, giảm liều khi chưa có chỉ định của bác sĩ chuyên khoa ung bướu.

6. Tác dụng phụ của Erdafitinib

Giống như các thuốc điều trị ung thư khác, Erdafitinib có thể gây tác dụng không mong muốn.

6.1. Tác dụng phụ thường gặp

• Tăng phosphate máu

• Khô miệng

• Mệt mỏi

• Tiêu chảy

• Thay đổi vị giác

• Rụng tóc nhẹ

6.2. Tác dụng phụ nghiêm trọng cần lưu ý

6.2.1. Rối loạn thị giác

• Mờ mắt

• Giảm thị lực

• Bệnh lý võng mạc trung tâm thanh dịch

👉 Bệnh nhân cần khám mắt định kỳ trong quá trình điều trị.

6.2.2. Rối loạn điện giải

• Tăng phosphate máu kéo dài

• Có thể ảnh hưởng tim mạch nếu không kiểm soát tốt

Rối loạn thị giác là tác dụng phụ đặc trưng và cần theo dõi chặt chẽ khi dùng Erdafitinib

7. Những lưu ý quan trọng khi dùng Erdafitinib

7.1. Phải xét nghiệm gen trước khi dùng

• Xét nghiệm FGFR là bắt buộc

• Không dùng thuốc theo kinh nghiệm hay suy đoán

7.2. Theo dõi định kỳ trong quá trình điều trị

• Xét nghiệm máu (điện giải, chức năng gan thận)

• Khám mắt

• Đánh giá đáp ứng điều trị bằng hình ảnh

7.3. Thận trọng với phụ nữ mang thai

• Erdafitinib có thể gây hại cho thai nhi

• Cần tránh thai hiệu quả trong thời gian dùng thuốc

8. Erdafitinib có phải thuốc hóa trị không?

Không. Erdafitinib thực chất:

• Không phải thuốc hóa trị

• Không phải thuốc miễn dịch

• Là thuốc nhắm trúng đích thế hệ mới

Ưu điểm:

• Ít ảnh hưởng tế bào lành

• Hiệu quả cao ở bệnh nhân có đột biến gen phù hợp

9. So sánh Erdafitinib với hóa trị truyền thống

10. Erdafitinib có chữa khỏi ung thư không?

Không. Erdafitinib không chữa khỏi hoàn toàn ung thư.

Erdafitinib là thuốc điều trị nhắm trúng đích (targeted therapy), được sử dụng với mục tiêu:

• Kiểm soát bệnh

• Làm chậm tiến triển khối u

• Kéo dài thời gian sống

• Giảm triệu chứng

Thuốc không có mục tiêu điều trị khỏi (curative), đặc biệt trong bối cảnh:

• Ung thư đã tiến triển, tái phát hoặc di căn

• Bệnh nhân đã thất bại hóa trị chứa platinum

Erdafitinib là thuốc nhắm trúng đích được phát triển đầu tiên bởi Janssen (Johnson & Johnson), với biệt dược gốc là Balversa®

11. Khi nào Erdafitinib có hiệu quả tốt?

Erdafitinib chỉ phát huy hiệu quả khi:

• Khối u có đột biến hoặc tái sắp xếp gen FGFR2 hoặc FGFR3

• Bệnh nhân được xét nghiệm di truyền phù hợp

• Tuân thủ đúng liều, theo dõi sát tác dụng phụ

👉 Ở một số bệnh nhân, thuốc có thể:

• Làm khối u thu nhỏ đáng kể

• Đạt đáp ứng một phần hoặc ổn định bệnh kéo dài

• Nhưng điều này không đồng nghĩa với khỏi bệnh hoàn toàn.

12. Câu hỏi thường gặp về Erdafitinib

12.1. Erdafitinib có dùng lâu dài được không?

Có, nếu bệnh nhân đáp ứng tốt và dung nạp được.

12.2. Có thể ngưng thuốc đột ngột không?

Không nên. Việc ngưng thuốc cần có chỉ định y khoa.

12.3. Erdafitinib có dùng chung với thuốc khác không?

Cần thận trọng vì có thể xảy ra tương tác thuốc.

Kết luận

Erdafitinib là một bước tiến quan trọng trong điều trị ung thư nhắm trúng đích, đặc biệt với ung thư biểu mô đường tiết niệu có đột biến FGFR. Việc sử dụng thuốc đòi hỏi xét nghiệm gen chính xác, theo dõi chặt chẽ và chỉ định từ bác sĩ chuyên khoa. Khi dùng đúng đối tượng, Erdafitinib mang lại hy vọng cải thiện tiên lượng và chất lượng sống cho nhiều bệnh nhân ung thư giai đoạn tiến triển.